具体来说，FDA 将通过一系列方法减少、改进或可能替代动物实验要求，包括基于人工智能（AI）的毒性计算模型、实验室环境中的细胞系和类器官毒性测试（即所谓的“新方法论”）。该方案将立即在新药临床试验申请（IND）中实施，鼓励纳入这些“新方法论”数据。为确定药物的有效性，FDA 还将开始使用来自其他国家的已有的真实世界安全性数据（这些国家的监管标准与美国相当，且该药物已在这些国家中进行过人体研究）。

于今年 4 月 1 日上任的 FDA 新任局长 Martin A. Makary 博士表示，长期以来，制药公司对已在国际上广泛用于人类的药物进行着额外的动物试验。此次宣布的新举措标志着药品评估方式的转变，有望在加快提供治愈方法和有效治疗的同时减少动物试验。通过利用基于人工智能（AI）的计算模型、基于人体器官模型的实验室测试以及真实世界的人类数据，我们能够更快速、更可靠地为患者提供更安全的治疗，同时降低研发成本和药品价格。这对公共卫生和伦理而言都是双赢。

核心目标

通过采用科学验证的新方法论（例如如器官芯片、计算模型、体外检测等），逐步减少临床前安全研究中对动物实验的依赖，提升药物安全评估的预测准确性，同时降低研发成本和时间。

关键背景

1、动物实验的局限性：

• 90%通过动物实验的药物因安全性/有效性失败；

• 物种间生理差异导致误判（例如TGN1412单抗在动物中安全但引发人体严重免疫反应）；

• 伦理争议及高昂成本（单抗开发需上百只灵长类动物，开发总成本超 7.5 亿美元）。

2、政策支持：

• 《FDA现代化法案2.0》（2022）允许非动物替代方法用于 IND 申请；

• FDA科学委员会（2024）建议加速新方法论的验证。

3、技术进展：

• 器官芯片（例如肝脏芯片预测药物肝损伤的准确率高达 87%）、AI 模型、类器官等技术日趋成熟。

   

实施策略

1、短期（3年内）行动：

• 聚焦单克隆抗体（mAb）：减少灵长类动物长期毒性试验（从6个月缩短至3个月）；

• 数据整合：建立国际药物毒性数据库，利用现有临床数据替代部分动物实验；

• 试点项目：允许制药企业提交新方法论数据替代动物实验。

2、技术路径：

• 体外系统：多器官芯片模拟人体反应，免疫类器官检测细胞因子释放；

• 计算机模型：AI 预测抗体免疫原性、PBPK 模型优化药代动力学；

  验证流程：通过回顾性分析（对比历史数据）和前瞻性试验验证新方法论可靠性。

3、跨部门协作：

• 联合国立卫生研究院（NIH）、退伍军人事务部（VA）等机构共享数据和资源，加速新方法论标准化与验证；

• 建立联邦级毒理学数据库（CAMERA），推动国际监管协调。

   

政策与激励

1、监管调整：

• 修订 ICH 指南，明确新方法论替代动物实验的条件；

• 发布案例指南，展示新方法论在IND/BLA中的成功应用。

2、企业激励：

• 对使用新方法论的企业提供快速审批通道；

• 公开“无动物实验获批药物”案例，树立行业标杆。

3、长期愿景（3-5年）：

• 动物实验成为“例外”，仅用于新方法论无法解决的特定问题；

• 全球监管框架统一，推动新方法论成为药物安全评估新标准。

   

预期效益

科学：提升人体相关性，减少临床失败风险；

经济：缩短药物研发周期（当前平均研发周期为 9 年），降低单抗开发成本（当前平均开发成本为 7 亿美元）；

伦理：减少非人灵长类等动物的使用。

FDA 通过整合类器官/器官芯片、AI 计算模型、体外检测等新方法论技术以及政策改革和跨部门协作，旨在建立以人体为中心的药物安全评估体系，推动监管科学进入“后动物实验时代”。这一路线图不仅提升公共健康保障，也有助于巩固美国在生物医药创新中的全球领导地位。

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